Main content

Voorwaardelijke toelating nieuwe geneesmiddelen

Nieuws

Geregistreerde, veelbelovende geneesmiddelen voor ernstige, vaak zeldzame ziekten die vanwege onvoldoende bewijs niet via het basispakket worden vergoed, kunnen in aanmerking komen voor voorwaardelijke toelating. Het nieuwe beleid richt zich op de voorwaardelijke toelating van weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals. Dit zijn medicijnen voor ernstige, vaak zeldzame ziekten waarvoor (nog) geen goede behandeling bestaat. Hiermee komen dergelijke medicijnen beschikbaar voor patiënten met een onvervulde behandelbehoefte. Het nieuwe beleid is met onmiddellijke ingang van kracht en wordt uitgevoerd door Zorginstituut Nederland.

Voorwaarden

Farmaceutische bedrijven met een geregistreerd geneesmiddel, kunnen bij het Zorginstituut een aanvraag doen voor voorwaardelijke toelating. Er gelden strenge voorwaarden, o.a. een verlaagde prijs en de verplichting om onderzoek te doen om de effectiviteit vast te kunnen stellen.  

Positief

De NVZ vindt het een goede zaak dat er voor deze geneesmiddelen een aparte regeling is uitgewerkt. Hierdoor hoeven patiënten niet lang te wachten op behandeling met het middel. Er is apart budget voor ingeruimd. Voor het nieuwe beleid is in 2019 € 24,2 miljoen beschikbaar, oplopend naar € 25,5 miljoen in 2020 en € 26,8 miljoen in 2021. 

Het gaat hier om typen geneesmiddelen waarvoor de effectiviteit lastig is te bewijzen of het lang duurt.  Naar verwachting zullen 2 tot 3 geneesmiddelen per jaar via voorwaardelijke toelating kunnen worden vergoed. O.a. het geneesmiddel Spinraza bij patiënten met  spinale spieratrofie (SMA) is kandidaat.